REGENXBIO Inc.

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時価総額 13億4850万918 ドル
銘柄コード RGNX(NASDAQ)

REGENXBIO社はバイオテクノロジー企業です。当社は、組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)は、遺伝子治療の開発、商品化およびライセンスに焦点を当てています。そのAAV遺伝子配信プラットフォーム(そのNAV技術プラットフォーム)はAAV7、AAV8、AAV9およびAAVrh10(NAVベクトル)を含む100以上の新規AAVベクター、権利で構成されています。そのNAV技術プラットフォームは、5つの内部で開発製品候補上を含む、疾患の範囲のために、約30の製品候補の開発に適用され、約20は、そのNAVテクノロジーライセンシーが開発した製品候補を提携しました。その治療プログラムは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症(hoFHを)のためにRGX-501が含まれます。ムコ多糖症I型(MPS I)のためのRGX-111;ムコ多糖症II型(MPS II)のためのRGX-121; X連鎖網膜色素変性症のための黄斑変性(滲出型AMD)関連のウェット年齢RGX-314、およびRGX-321(XLRP)。