REGENXBIO社はバイオテクノロジー企業です。当社は、組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）は、遺伝子治療の開発、商品化およびライセンスに焦点を当てています。そのAAV遺伝子配信プラットフォーム（そのNAV技術プラットフォーム）はAAV7、AAV8、AAV9およびAAVrh10（NAVベクトル）を含む100以上の新規AAVベクター、権利で構成されています。そのNAV技術プラットフォームは、5つの内部で開発製品候補上を含む、疾患の範囲のために、約30の製品候補の開発に適用され、約20は、そのNAVテクノロジーライセンシーが開発した製品候補を提携しました。その治療プログラムは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（hoFHを）のためにRGX-501が含まれます。ムコ多糖症I型（MPS I）のためのRGX-111;ムコ多糖症II型（MPS II）のためのRGX-121; X連鎖網膜色素変性症のための黄斑変性（滲出型AMD）関連のウェット年齢RGX-314、およびRGX-321（XLRP）。