uniQure N.V. 事業内容・ビジネスモデル

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時価総額 21億1131万8745 ドル
銘柄コード QURE(NASDAQ)

uniQure NVは、遺伝子治療の分野に従事しています。当社は、遺伝子治療法の発見、開発、商業化に従事しています。このような肝/代謝性疾患、中枢神経系(CNS)疾患および心血管疾患の約3治療の重点分野を横断コラボレーティブな製品候補、の基礎として使用する技術プラットフォームを持っています。その製品候補は、リポタンパク質リパーゼ欠損症のための血友病BのためのAMT-060、サンフィリッポB症候群のためのAMT-110、パーキンソン病のためのAAV2 / GDNF、S100A1うっ血性心不全のためとGlybera(LPLD)が挙げられます。 AMT-060については、当社は、第I / II相臨床試験を実施しています。 AMT-110は研究者主催の第I相臨床試験で検討されているグリア細胞株由来神経栄養因子、に基づいています。 AMT-130は、当社は、概念の前臨床証明していることを実証したハンチントン病の治療のために使用されます。