SareptaのTherapeutics、Inc.は、バイオ医薬品会社です。当社は、まれな感染症および他の疾患の治療のためのリボ核酸（RNA）-targeted治療薬の発見と開発に焦点を当てています。当社は、1セグメントで動作：医薬品の開発を独自の代わりに、または他の人と共同で。当社は、そのプラットフォーム技術を通して、アクションのRNAを標的とする機構を介して疾患および障害の範囲を対象としています。当社はまた、薬剤耐性菌と、感染稀で、他のヒトの疾患の治療のためにその技術を使用して治療薬を開発しています。当社のリードデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の製品候補、Eteplirsenは、DMDはスキップに従順であるジストロフィンをコードする遺伝子にエラーを有する個体の治療のための第III相臨床開発中の治療、アンチセンスホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）でありますエクソン51。