サンガモのTherapeutics社、旧サンガモバイオサイエンス社は、ゲノム編集、遺伝子治療、遺伝子調節および細胞治療に当社のプラットフォーム技術を使用している患者の生活を変革ゲノム療法に科学を翻訳に焦点を当てています。当社は、遺伝子ベースの治療のために利用可能な技術を開発しました。その製品パイプラインは、SB-525、SB-FIX、SB-318、SB-913、SB-728-TおよびSB-728-HSPCが含まれています。そのジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）in vivoでのゲノム編集のアプローチは、血友病Bおよびリソソーム貯蔵障害ムコ多糖症（MPS）IおよびMPS IIを治療するための第I / II相臨床試験で評価されています。また、SBのための治験薬の用途を有する血友病Aを治療するために、そのアデノ随伴ウイルス（AAV）の相補的デオキシリボ核酸（cDNA）をヒト因子8遺伝子治療アプローチを評価するためのフェーズI / II臨床試験、SB-525を実施しています-525。また、血液疾患および癌のZFN媒介ゲノム編集に基づく療法を開発しています。