PTCのTherapeutics、Inc.は、転写後制御プロセスに焦点を当てて経口投与し、小分子治療薬の発見、開発、商業化に焦点を当てたバイオ医薬品会社です。当社の主力製品は、Translarna（ataluren）は、5年以上と古いの加齢に伴う外来患者におけるナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー（nmDMD）の治療のために使用されます。そのプログラムは、私が共同でナンセンス変異（nmMPS I）、ナンセンス変異の無虹彩症のためTranslarna、ナンセンス変異Dravet症候群/ CDKL5ためTranslarna、脊髄性筋萎縮症（SMA）によって引き起こされるムコ多糖症は、入力のためのナンセンス突然変異嚢胞性線維症（nmCF）、TranslarnaのためTranslarnaを含みます脊髄性筋萎縮症財団（SMA財団）とF.ホフマン・ラ・ロシュ社とHoffman-ラ・ロシュ社（総称ロシュ）、およびがん幹細胞プログラム（PTC596）を持ちます。 RG7800とRG7916：それは、SMAプログラム内の臨床開発における二つの化合物を有しています。