MyoKardia、Inc.は、臨床段階のバイオ医薬品会社です。当社は、遺伝性心筋症の治療、心臓の筋肉の収縮における生体力学的欠陥に起因する心不全のまれな、遺伝的に駆動型フォームのグループに焦点を当てています。これは、治療薬を開発し、実用化の業務に従事しています。そのパイプラインは、遺伝性心筋症、肥大型心筋症（HCM）の2以上の型の慢性治療、および拡張型心筋症（DCM）のための4つ以上の治療プログラムが含まれています。そのリード製品候補、MYK-461は、HCMにつながる心筋収縮性を低下させる経口投与小分子です。 HCMの前臨床モデルにおいて、MYK-461は、防止し、疾患の進行を逆転、左心室流出路狭窄を減少させることが示されています。これは、約2単漸増用量（SAD）試験および1以上の複数の漸増用量（MAD）試用版を含む3以上の第I相臨床試験において、MYK-461を評価しています。