青い鳥バイオ社は、バイオテクノロジー企業です。当社は重度の遺伝的および希少疾患のためとT細胞ベースの免疫療法の分野で変革の遺伝子治療法の開発に焦点を当てています。その遺伝子治療臨床プログラムは、輸血依存B-サラセミア（TDT）および重度の鎌状赤血球症（SCD）、および脳副腎白質ジストロフィー（CALD）を治療するためのレンチ-Dの製品候補、まれな遺伝性神経疾患を治療するためLentiGlobinの製品候補が含まれます。その腫瘍学プログラムは、キメラ抗原受容体（CAR）およびT細胞受容体（TCR）T細胞療法を含む、T細胞ベースの免疫療法を開発に焦点を当て、レンチウイルス遺伝子送達およびT細胞工学を使用して構築されています。その腫瘍プログラム、bb2121は、多発性骨髄腫、B細胞成熟抗原、またはBCMAを標的CAR T細胞製品の候補です。また、そのパイプライン全体で使用するためのエンドヌクレアーゼ遺伝子編集技術をホーミングmegaTALsを/利用創薬研究プログラムを提供しています。