アローヘッドPharmaceuticals社、旧アローヘッドリサーチ社は、それらの原因となる遺伝子をサイレンシングすることにより、難病の治療薬を開発しています。リボ核酸（RNA）の化学的性質および送達様式のポートフォリオを用いて、当社の治療は、標的遺伝子のノックダウンを誘導するRNA干渉のメカニズムをトリガー。会社は、1つ以上のタンパク質の過剰産生によって特徴付けられる遺伝的基礎を有する疾患のための薬剤の開発に集中しています。 RNA干渉（RNAi）治療薬の当社の前臨床パイプラインは、両方の皮下投与肝臓を標的候補と肝外候補を含んでいます。当社の前臨床段階の薬剤候補は、ARO-HBV、ARO-AAT、ARO-LPA、ARO-AMG1、ARO-F12とARO-HIF2が含まれます。 ARO-HBVは慢性B型肝炎感染の治療のためのRNAi治療候補です。 ARO-AATは、アルファ1アンチトリプシン欠損症に関連した肝疾患の治療のための治療の候補です。