AbeonaのTherapeutics社（Abeona）、旧PlasmaTechバイオ医薬品株式会社は、稀な疾患に対する遺伝子治療およびプラズマベースの製品を開発し、提供することに焦点を当てています。当社のリードプログラムは、ABO-101（AA9 NAGLU）とABO-102（scAAV9 SGHG）、アデノ随伴ウイルス（AAV）は、患者支持者グループと共同でサンフィリポ症候群（ムコ多糖症（MPS）IIIAおよびIIIB）のための遺伝子治療をベース、研究者や臨床医。また、当社は、ABO-201（scAAV9 CLN3）若年バッテン病（JBD）のための遺伝子治療、およびファンコニ貧血のABO-301（AAV LK19 FANCC）（FA）障害クラスタ化され、定期的にinterspaced短いパリンドローム反復を使用して（CRISPR）を開発していますまれな血液疾患に対する遺伝子治療プログラムへ/ Cas9ベースの遺伝子編集手法。これは、継承された慢性閉塞性肺疾患のためのPTB-101 SDFアルファ（α-1プロテアーゼ阻害剤）を含む希少な血漿タンパク質治療を、開発しています。その製品パイプラインもMuGardとProdiGardで構成されています。