WAVEライフサイエンス株式会社は、前臨床バイオ医薬品企業です。当社は、核酸ベースの治療薬のパイプラインを開発し、商品化するために、その合成化学プラットフォームの開発に焦点を当てています。これは、疾患を促進するタンパク質の発現を減少または機能性タンパク質の産生に機能不全の変異タンパク質の産生を変換するか、遺伝的欠損を標的核酸治療薬を開発します。その高度な治療プログラムは、ハンチントン病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）および炎症性腸疾患（IBD）です。ハンチントン病では、HTT SNP-1とHTT SNP-2を標的とするプログラムを有します。 DMDでは、エクソン51を標的とし、IBDでは、SMAD7を対象としています。これは、ターゲットとそのプログラムでリード製品候補を選択したHTT SNP-1とエクソン51それがターゲットとした単純型表皮水疱症における後期発見プログラムを、持っているKRT14 SNP-1とKRT14 SNP-2、およびDMDで、中それは、追加のDMDターゲット、AcRIIbに焦点を当てています。