Ultragenyx製薬株式会社は、臨床段階のバイオ医薬品会社です。当社は、識別、取得、開発、及び遺伝子疾患を治療するための製品の実用化に焦点を当てています。当社は稀で、超希少疾患セグメントの治療のための製品の識別、取得、開発および商業化に従事しています。モノクローナル抗体と酵素補充療法を含む生物製剤、および小分子基質補充療法：そのパイプラインは、2つの製品カテゴリで構成します。 KRN23は、皮下注射によって投与完全ヒトモノクローナル抗体です。組換えヒトβ-グルクロニダーゼ（rhGUS）は、ムコ多糖症7の処理（MPS 7）のための静脈内（IV）、酵素補充療法です。これは、基板の補充療法として意図経口投与用のUX007を開発しています。これは、GNEミオパチーの治療のためaceneuramic酸持続放出（エース-ER）を開発しています。